Գենային թերապիան հույս է տալիս Հոքինգի հիվանդությամբ տառապողներին

Գենային թերապիան հույս է տալիս Հոքինգի հիվանդությամբ տառապողներին

18:44 | 26.12.2017 | Հասարակություն

Գիտնականներին առաջին անգամ հաջողվել է գենային CRISPR/Cas9 մոդիֆիկացիայի միջոցով հասնել «Հոքինգի հվանդությամբ» տառապող մկների կյանքի տեւողության երկարացմանը:

Կողմնային ամիոտրոֆիկ սկլերոզը (ԿԱՍ, Լու Գերիգի հիվանդություն) լայնորեն հայտնի է դարձել Սթիվեն Հոքինգի շնորհիվ, ով տառապում է այս դանդաղընթաց, սակայն անբուժելի նեյրոնների դեգրադացիայով՝ աստիճանաբար ավելի շատ կորցնելով սեփական մարմնի կառավարումը: Հիվանդության ճշգրիտ պատճառները հայտնի չեն, սակայն որոշ դեպքերում հաջողվում է այն կապել որոշակի գեներում մուտացիաների հետ:

Այսպիսի հիվանդներին նոր հույս կարող է տալ CRISPR/Cas9 տեխնոլոգիայի օգտագործմամբ գենային թերապիան: Բերքլիի Քալիֆորնիայի համալասարանից Դեւիդ Շաֆերը եւ նրա գոծընկերները նոր մոտեցումը ներկայացրել են Science Advances ամսագրում հրապարակված հոդվածում:

Հեղինակները փորձարկումներ են կատարել մկների գենտիկորեն մոդիֆիկացված (ԳՄ) գծերի վրա, որոնք կրում են մարդու սուպերօքսիդիսմուտազա-1 (SOD1) մուտանտ գենը, որը մարդկանց մոտ պատասխանատու է ժառանգական ԿԱՍ դեպքերի գրեթե 20 տոկոսի համար (եւ ընդհանուր 2 տոկոսի համար): Այսպիսի հիվանդների մոտ հենց այս մուտացիաներն են ցողունի եւ ողնուղեղի շարժողական նեյրոնների դեգրադացիա առաջացնում, որը շարունակվում է մկանային հյուսվածքի դեգրադացիայով, իսկ վերջնարդյունքում՝ նաեւ  ստոծանին եւ շնչելը կառավարելու անընդունակությամբ

Որպես կետային հասցնելու միջոցի վեկտոր գիտնականներն օգտագործել են հատուկ ձեւով մոդիֆիկացված ադենոզուգակցված վիրուսներ, որոնք սովորական տեսքով մարդկանց համար գործնականում անվտանգ են: Վեկտորները սպիտակուցները եւ CRISPR-Cas9 համակարգի «ուղղված» գեները ճշգրիտ հասցրել են ողնուղեղի շարժողական նեյրոններին: Սպիտակուցները կտրվածքներ են կատարել գենոմի անհրաժեշտ հատվածներում, որից հետո բջջի ռեպարացիայի սեփական համակարգերը ազատված տեղում նոր, արդեն մուտացիաներ կրող գեներն են տեղակայել:

Այսպիսի փորձնական թերապիա անցած մկների մոտ հիվանդության նշանները նկատելիորեն դանդաղ են զարգացել, եւ նրանք միջինում մեկ ամիս ավելի երկար են ապրել: Հյուսվածքների հետմահու հետազոտությունը ցույց է տվել, որ այս կենդանիների ողնուղեղում կենսունակ են մնացել միայն այն շարժողական նեյրոնները, որոնցում տեղի է ունեցել գենի հաջող փոխարինում: Փոխարենը, օրինակ, աջակցող նեյրոնները՝ աստրոցիտները եւ օլիգոդենդրոցիտները, որոնց վեկտոը չէր ուղղվել, գործնականում ամբողջությամբ մահացել են:

«Այսպիսի միջամտությունը ԿԱՍ մկներին առողջ չի դարձրել, սա դեռեւս բուժում չէ: Բայց կարծում եմ, որ սա «այն սկզբունքի ուժեղ ապացույցն» է, որ CRISPR-Cas9-ը կարող է դառնալ ԿԱՍ թերապիա»,- ընդգծում է Դեւիդ Շաֆերը:

Հիմա Շաֆերը եւ նրա թիմը աշխատում են վիրուսային վեկտորի կատարելագործման վրա, որպեսզի այն ավելի ունիվերսալ դարձնեն եւ գենային պատրաստուկը հասցնեն նաեւ ուղեղի ցողուն եւ դեգրադիացիայից վնասված նյարդային հյուսվածքի այլ բջիջներ:

Լրահոս


Միակ Էկոնոմ դասի ավտովարձույթը Հայաստանում
Стоматологический центр Медеси